การบำบัดด้วยสเต็มเซลล์จาก Mesoblast บรรลุเป้าหมายของ Graft เปรียบเทียบกับกุมารแพทย์

时间:2019-06-01  author:经萤啦  แหล่ง:สามแพลตฟอร์มการพนันออนไลน์ที่สำคัญ URL ปกติ  หมวด:145次  ทบทวน:183บทความ

(Reuters) - เกือบ 70% ของเด็กที่เป็นโรค Graft เฉียบพลันที่อาจถึงแก่ชีวิตได้ตอบสนองต่อการรักษาด้วยการรักษาด้วยสเต็มเซลล์จาก Mesoblast Ltd ซึ่งบรรลุเป้าหมายหลักของการทดลองขั้นสุดท้ายในสหรัฐ บริษัท ออสเตรเลียประกาศเมื่อวันพุธ

การศึกษาทดสอบผลิตภัณฑ์เซลล์ต้นกำเนิดนอกร่างกายของ Mesoblast, remestemcel-L ในเด็ก 55 คนที่ไม่ตอบสนองต่อสเตอรอยด์หลังจากการปลูกถ่ายไขกระดูกทำให้เกิดโรค Graft เฉียบพลันกับโรคโฮสต์ (aGVHD)

ในวันที่ 28 หลังจากได้รับ remestemcel-L ครั้งแรกเด็กร้อยละ 69 มีประสบการณ์การตอบสนองที่สมบูรณ์หรือบางส่วนถือว่าเพิ่มขึ้นอย่างมีนัยสำคัญทางสถิติเหนือความคาดหวังทางประวัติศาสตร์ประมาณร้อยละ 45 ตามข้อมูลที่นำเสนอในที่ประชุมทางการแพทย์ เป็นการทดลองแบบ open-label ซึ่งหมายความว่าไม่มีการรักษาเปรียบเทียบหรือยาหลอก

จากผู้ป่วย 50 คนที่ได้รับการติดตามครบ 100 วันหลังจากได้รับการแช่ remestemcel-L อย่างน้อยหนึ่งครั้งอัตราการรอดชีวิตอยู่ที่ 78 เปอร์เซ็นต์ซึ่งเป็นตัวบ่งชี้ศักยภาพของผลประโยชน์ระยะยาว ซึ่งตรงกันข้ามกับอัตราการรอดชีวิต 100 วันที่ต่ำถึง 30 เปอร์เซ็นต์ในผู้ป่วยที่ไม่ตอบสนองต่อการรักษาด้วยสเตียรอยด์

ในผู้ป่วยที่ได้รับการปลูกถ่ายไขกระดูก allogeneic (จากผู้บริจาคที่มีสุขภาพดี) สำหรับเงื่อนไขเช่นมะเร็งเลือดเซลล์ผู้บริจาคอาจโจมตีผู้รับที่ก่อให้เกิด aGVHD ซึ่งกระตุ้นการตอบสนองการอักเสบจากระบบภูมิคุ้มกันและทำลายเนื้อเยื่อในผิวหนังลำไส้และ ตับ. เมื่อเตียรอยด์รุนแรงและไม่ตอบสนองก็มักจะเป็นอันตรายถึงชีวิต

“ เด็ก ๆ เหล่านี้ ... ต้องทนทุกข์ทรมานจากโรคที่ก้าวร้าวและเป็นอันตรายถึงชีวิตซึ่งขณะนี้ยังไม่มีการรักษาใด ๆ ” ดร. โจแอนนาเคิร์ตซ์เบิร์กหัวหน้านักวิจัยของศูนย์การแพทย์มหาวิทยาลัยดุ๊กกล่าว

“ ตอนนี้เราเห็นแล้วว่าเด็กที่ได้รับการบันทึกใหม่สามารถมีอัตราการตอบสนองโดยรวมที่สำคัญและลดอัตราการเสียชีวิตก่อนวัยอันควร” เธอกล่าวพร้อมเสริมว่าการรักษาด้วยยานั้นได้รับการยอมรับอย่างดี

ผลการวิจัยดังกล่าวสอดคล้องกับการทดลองใช้ remestemcel-L ก่อนหน้านี้ในเด็ก 241 คนที่ได้รับการรักษาภายใต้โปรโตคอลการเข้าถึงที่เพิ่มขึ้นซึ่งอัตราการตอบสนองโดยรวมในวันที่ 28 มีความสัมพันธ์กับการรอดชีวิต 100 วัน

Mesoblast กล่าวว่าเชื่อว่าข้อมูลความปลอดภัยและประสิทธิภาพระยะเวลา 6 เดือนจากการทดลองระยะที่ 3 ของผู้ป่วย 55 รายนี้อาจเพียงพอสำหรับการยื่นเพื่อขออนุมัติจากสหรัฐฯ

มีการปลูกถ่ายไขกระดูก allogeneic ประมาณ 30,000 ครั้งทั่วโลกในแต่ละปีประมาณ 25 เปอร์เซ็นต์ในประชากรเด็ก เกือบครึ่งหนึ่งของผู้ป่วยทั้งหมดที่ได้รับการปลูกถ่ายดังกล่าวพัฒนา aGVHD ตามศูนย์วิจัยการปลูกถ่ายเลือดและไขกระดูกนานาชาติ อัตราการตายสูงมากในผู้ที่มีประสบการณ์เกี่ยวกับตับหรือระบบทางเดินอาหาร

รายงานโดย Bill Berkrot; เรียบเรียงโดย Frances Kerry

มาตรฐานของเรา:

อัพเดทล่าสุด

แนะนำในหมวดหมู่นี้

อันดับนี้